জেনেটিক থেরাপি

জেনেটিক থেরাপি

জিনকে asষধ হিসেবে ব্যবহার করা: জিন থেরাপির পিছনে এই ধারণা। রোগ নিরাময়ের জন্য জিন পরিবর্তন করে থেরাপিউটিক কৌশল, জিন থেরাপি এখনও শৈশবেই রয়েছে কিন্তু এর প্রথম ফলাফল আশাব্যঞ্জক।

জিন থেরাপি কী?

জিন থেরাপির সংজ্ঞা

জিন থেরাপিতে রোগ প্রতিরোধ বা নিরাময়ের জন্য জিনগতভাবে কোষ পরিবর্তন করা জড়িত। এটি একটি থেরাপিউটিক জিন বা একটি কার্যকরী জিনের একটি অনুলিপি নির্দিষ্ট কোষে স্থানান্তরের উপর ভিত্তি করে তৈরি করা হয়, যার উদ্দেশ্য একটি জেনেটিক ত্রুটি মেরামত করা।

জিন থেরাপির মূল নীতি

প্রতিটি মানুষ প্রায় 70 বিলিয়ন কোষ দিয়ে গঠিত। প্রতিটি কোষে 000 জোড়া ক্রোমোজোম থাকে, যা ডাবল হেলিক্স আকৃতির ফিলামেন্ট, ডিএনএ (ডিঅক্সাইরিবোনুক্লিক এসিড) দিয়ে গঠিত। ডিএনএ কয়েক হাজার অংশে বিভক্ত, জিন, যার মধ্যে আমরা প্রায় 23 কপি বহন করি। এই জিনগুলি জিনোম তৈরি করে, যা উভয় পিতামাতার দ্বারা প্রেরিত একটি অনন্য জেনেটিক heritageতিহ্য, যা শরীরের বিকাশ এবং ক্রিয়াকলাপের জন্য প্রয়োজনীয় সমস্ত তথ্য ধারণ করে। জিনগুলি প্রকৃতপক্ষে প্রতিটি কোষে জীবদেহের ভূমিকা নির্দেশ করে।

এই তথ্যটি একটি কোড, 4 নাইট্রোজেনাস বেস (এডেনিন, থাইমাইন, সাইটোসিন এবং গুয়ানিন) এর একটি অনন্য সংমিশ্রণের জন্য ধন্যবাদ যা ডিএনএ তৈরি করে। কোড দিয়ে, ডিএনএ আরএনএ তৈরি করে, মেসেঞ্জার যাতে প্রোটিন উৎপাদনের জন্য প্রয়োজনীয় সমস্ত তথ্য থাকে (এক্সন বলা হয়), যার প্রত্যেকটি শরীরে একটি নির্দিষ্ট ভূমিকা পালন করবে। এইভাবে আমরা আমাদের শরীরের ক্রিয়াকলাপের জন্য প্রয়োজনীয় হাজার হাজার প্রোটিন তৈরি করি।

একটি জিনের ক্রমে একটি পরিবর্তন তাই প্রোটিনের উৎপাদনকে পরিবর্তন করে, যা আর সঠিকভাবে তার ভূমিকা পালন করতে পারে না। সংশ্লিষ্ট জিনের উপর নির্ভর করে, এর ফলে বিভিন্ন ধরণের রোগ হতে পারে: ক্যান্সার, মায়োপ্যাথি, সিস্টিক ফাইব্রোসিস ইত্যাদি।

থেরাপির নীতি তাই প্রদান করা, একটি থেরাপিউটিক জিনের জন্য ধন্যবাদ, একটি সঠিক কোড যাতে কোষগুলি প্রোটিনের অভাব তৈরি করতে পারে। এই জিন পদ্ধতির প্রথমে রোগের যান্ত্রিকতা, জড়িত জিন এবং প্রোটিনের ভূমিকা যার জন্য এটি কোড করে তা সঠিকভাবে জানা জড়িত।

জিন থেরাপির প্রয়োগ

জিন থেরাপি গবেষণা অনেক রোগের উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে:

  • ক্যান্সার (বর্তমান গবেষণার 65%) 
  • মনোজেনিক রোগ, অর্থাৎ যে রোগগুলি শুধুমাত্র একটি জিনকে প্রভাবিত করে (হিমোফিলিয়া বি, থ্যালাসেমিয়া) 
  • সংক্রামক রোগ (এইচআইভি) 
  • হৃদরোগের 
  • নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ (পার্কিনসন রোগ, আল্জ্হেইমের রোগ, অ্যাড্রিনোলিউকোডিস্ট্রোফি, সানফিলিপো রোগ)
  • চর্মরোগ সংক্রান্ত রোগ (জংশনাল এপিডার্মোলাইসিস বুলোসা, ডাইস্ট্রফিক এপিডার্মোলাইসিস বুলোসা)
  • চোখের রোগ (গ্লুকোমা) 
  • ইত্যাদি।

বেশিরভাগ ট্রায়াল এখনও প্রথম বা দ্বিতীয় পর্যায়ের গবেষণায় রয়েছে, তবে কিছু ইতিমধ্যেই ওষুধের বিপণনের ফলাফল পেয়েছে। এর মধ্যে রয়েছে:

  • ইমেলজিক, মেলানোমার বিরুদ্ধে প্রথম অনকোলাইটিক ইমিউনোথেরাপি, যা ২০১৫ সালে মার্কেটিং অথোরাইজেশন (মার্কেটিং অথোরাইজেশন) পেয়েছিল। এটি একটি জিনগতভাবে পরিবর্তিত হারপিস সিমপ্লেক্স -১ ভাইরাস ব্যবহার করে ক্যান্সার কোষকে সংক্রমিত করে।
  • স্ট্রিমভেলিস, স্টেম কোষের উপর ভিত্তি করে প্রথম থেরাপি, ২০১ 2016 সালে এর বিপণন অনুমোদন লাভ করে। এটি অলিম্পোসাইটোসিসে আক্রান্ত শিশুদের জন্য, একটি বিরল জেনেটিক ইমিউন ডিজিজ ("বুদ্বুদ শিশু" সিনড্রোম)
  • দুই ধরনের আক্রমনাত্মক নন-হজকিন লিম্ফোমার চিকিৎসার জন্য ইয়েসকার্টা indicatedষধ নির্দেশ করা হয়েছে: বিস্তৃত বি-সেল লিম্ফোমা (এলডিজিসিবি) এবং রিফ্র্যাক্টরি বা রিলেপড প্রাইমারি মিডিয়াস্টাইনাল লার্জ বি-সেল লিম্ফোমা (এলএমপিজিসিবি)। এটি 2018 সালে এর বিপণন অনুমোদন পেয়েছে।

অনুশীলনে জিন থেরাপি

জিন থেরাপিতে বিভিন্ন পন্থা বিদ্যমান:

  • একটি রোগাক্রান্ত জিনের প্রতিস্থাপন, একটি কার্যকরী জিনের কপি বা "থেরাপিউটিক জিন" একটি লক্ষ্য কোষে আমদানি করে। এটি ভিভোতে করা যেতে পারে: থেরাপিউটিক জিন সরাসরি রোগীর দেহে প্রবেশ করা হয়। অথবা ভিট্রোতে: স্টেম সেল মেরুদণ্ড থেকে নেওয়া হয়, পরীক্ষাগারে সংশোধন করা হয় এবং তারপর রোগীর মধ্যে পুনরায় ইনজেক্ট করা হয়।
  • জিনোমিক এডিটিং কোষে সরাসরি একটি জেনেটিক মিউটেশন মেরামত করে। এনজাইম, যাকে নিউক্লিয়াস বলা হয়, জিনটিকে তার মিউটেশনের জায়গায় কেটে ফেলবে, তারপর ডিএনএর একটি অংশ পরিবর্তিত জিনকে মেরামত করা সম্ভব করে। যাইহোক, এই পদ্ধতি এখনও শুধুমাত্র পরীক্ষামূলক।
  • আরএনএ পরিবর্তন করা, যাতে কোষ একটি কার্যকরী প্রোটিন তৈরি করে।
  • ক্যান্সার কোষকে মেরে ফেলার জন্য সংশোধিত ভাইরাসের ব্যবহার, যাকে অনকোলিটিক্স বলা হয়।

রোগীর কোষে থেরাপিউটিক জিন পেতে, জিন থেরাপি তথাকথিত ভেক্টর ব্যবহার করে। এগুলি প্রায়শই ভাইরাল ভেক্টর, যার বিষাক্ত সম্ভাবনা বাতিল করা হয়েছে। গবেষকরা বর্তমানে নন-ভাইরাল ভেক্টরগুলির উন্নয়নে কাজ করছেন।

জিন থেরাপির ইতিহাস

এটি 1950 এর দশকে ছিল, মানুষের জিনোম সম্পর্কে আরও ভাল জ্ঞানের জন্য ধন্যবাদ, যে জিন থেরাপির ধারণার জন্ম হয়েছিল। যাইহোক, প্রথম ফলাফল পেতে কয়েক দশক লেগেছিল, যা আমরা ফরাসি গবেষকদের কাছে ণী। 1999 সালে, ইনসার্মের অ্যালেন ফিশার এবং তার দল এক্স ক্রোমোজোম (ডিআইসিএস-এক্স) এর সাথে সংযুক্ত একটি গুরুতর সম্মিলিত ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি থেকে ভুগতে থাকা "শিশুর বুদবুদ" এর চিকিৎসা করতে পরিচালিত হয়েছিল। দলটি প্রকৃতপক্ষে একটি রেট্রোভাইরাস-টাইপ ভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করে, অসুস্থ শিশুদের শরীরে পরিবর্তিত জিনের একটি সাধারণ কপি inুকিয়ে দিতে সফল হয়েছে।

নির্দেশিকা সমন্ধে মতামত দিন